Батько створив ліки, щоб урятувати свого сина від смертельного захворювання (3 фото)

Террі Піроволакіс почув від лікарів, що його син на ім'я Майкл ніколи не зможе ходити або говорити і потребуватиме підтримки до кінця життя. Проте батько не став опускати руки.





Террі Піроволакіс, ІТ-директор з Торонто (Канада), вирішив сам створити ліки для своєї дитини, у якої діагностували рідкісне смертельне захворювання.

Третій син чоловіка народився у грудні 2017 року. Це були здорові пологи, але через шість місяців він і його дружина Джорджія помітили, що їхня дитина на ім'я Майкл не піднімає голову.

Після кількох місяців візитів до лікарів, фізіотерапії та генетичних тестів, які Піроволакіс називає "18-місячною діагностичною одіссеєю", невролог поставив малюкові Майклу діагноз "спастична параплегія 50" (SPG50) - неврологічне розлад, яким страждають менше 100 людей у ​​світі.

"Нам сказали, щоб ми просто йшли додому і любили його, і сказали, що до 10 років він буде паралізований від пояса вниз. Вони сказали, що він ніколи не зможе ходити або говорити і потребуватиме підтримки до кінця життя", — сказав Піроволакіс.



Видання зазначає, що спастична параплегія 50 (SPG50) — це неврологічне захворювання, яке впливає на розвиток дитини, поступово призводячи до когнітивних порушень, м'язової слабкості, порушення мови та паралічу, згідно з даними Національної організації з рідкісних розладів.

Більшість людей із цим захворюванням помирають до 20 років.

Місія батька

В даний час Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США не затвердило жодного методу лікування SPG50.

Після шоку, викликаного діагнозом, Піроволакіс негайно приступив до досліджень, зосередившись на пошуку генної терапії, яка б допомогти його синові. Чоловік відвідав Шеффілд та Національний інститут здоров'я при Кембриджському університеті (Англія), де вчені вивчали це захворювання.

"Потім ми зняли наші заощадження, рефінансували наш будинок та заплатили команді Південно-Західного медичного центру Техаського університету, щоб створити доказ концепції для початку генної терапії Майкла", - каже Піроволакіс.



Після успішних випробувань, які показали, що генна терапія ефективно зупиняє прогресування хвороби у мишей і клітинах людини, Пироволакис почав співпрацювати з невеликою фармацевтичною компанією в Іспанії для виробництва препарату.

30 грудня 2021 року Міністерство охорони здоров'я Канади надало дозвіл на проведення генної терапії для Майкла.

"24 березня 2022 року мій син став першою людиною, що пройшла курс генної терапії в клініці SickKids в Торонто. Процедура, яка включає введення спинномозкової рідини через люмбальну пункцію, пов'язана з ризиком, але потенційні переваги рятують життя. Я не міг дозволити йому померти ", - зазначив батько дитини. .

За словами Піроволакіса, виготовлення ліків для кожної дитини коштує близько 1 мільйона доларів, а лікування пацієнта в США в лікарні ще близько 300 тисяч доларів. Чоловік звертався до фармацевтичних компаній, але вони відмовилися від виробництва препарату.

"Ми хочемо переконатися, що випробування продовжаться і ці діти отримають лікування. Жоден інвестор не дасть вам грошей на лікування хвороби, яка не принесе прибутку", - сказав він.